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La noticia reportada recientemente por el GEN (Genetic Engineering & Biotechnology News) decía queLas autoridades del Reino Unido han concedido la aprobación a Casgevy, la terapia CRISPR-Cas9 anteriormente conocida como exa-cel desarrollada por Vertex Pharmaceuticals y CRISPR Therapeutics.es unun anuncio histórico para el campo CRISPR y la comunidad de anemia falciforme (SCD).Se espera que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA, por sus siglas en inglés) haga lo mismo en las próximas tres semanas, habiendo emitido una fecha de decisión el 8 de diciembre. Una nueva decisión sobre la terapia de SCD relacionada con Bluebird bio debería llegar más adelante ese mes. La aprobación del Reino Unido fue anunciada por la agencia reguladora de medicamentos y productos sanitarios.ElTecnología CRISPR-Cas9ofreceráuna cura o tratamientos más eficaces para la enfermedad de células falciformes.
Imagen del sitio web de Genetic Engineering & Biotechnology News
Conocimiento sobreHozCanaDenfermedad (SCD)
La anemia de células falciformes (SCD), también conocida como anemia de células falciformes, es un trastorno genético que afecta a los glóbulos rojos. Es una afección hereditaria causada por una mutación en el gen HBB, que codifica un componente de la hemoglobina, la proteína de los glóbulos rojos responsable de transportar oxígeno por todo el cuerpo. Esta mutación conduce a la producción de hemoglobina anormal conocida como hemoglobina S (HbS).
En personas con anemia de células falciformes, la hemoglobina anormal hace que los glóbulos rojos se vuelvan rígidos, pegajosos y con forma de media luna (parecidos a una hoz). Estas células anormales pueden quedarse atrapadas en los vasos sanguíneos pequeños, lo que provoca diversas complicaciones, como dolor, anemia, daño a los órganos y un mayor riesgo de infecciones.
Manera fácil de diagnosticar SpicazónCanaDenfermedad
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Referencias
Hora de publicación: 21-nov-2023